Nowy doustny preparat o nazwie daraxonrasib, który może zrewolucjonizować leczenie raka trzustki, uzyskał właśnie przyspieszoną autoryzację Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków – pisze Medonet. Dzięki tej decyzji osoby zmagające się z tym wyjątkowo groźnym nowotworem w Stanach Zjednoczonych zyskały dostęp do nowoczesnej terapii, która daje nadzieję na lepsze wyniki leczenia.
Zmagania z rakiem trzustki od dawna należą do najtrudniejszych wyzwań w onkologii, głównie z powodu późnego rozpoznania oraz szybkiego rozwoju przerzutów. Jak podaje Amerykańskie Towarzystwo Onkologiczne, przewiduje się, że w bieżącym roku w Stanach Zjednoczonych rozpoznanych zostanie około 67 tys. nowych zachorowań na ten nowotwór, a liczba zgonów przekroczy 52 tys. osób. Szanse na przeżycie pięciu lat od diagnozy wynoszą jedynie 13 procent.
Daraxonrasib, będący lekiem w formie tabletki przyjmowanej każdego dnia, został opracowany z myślą o blokowaniu mutacji w obrębie genów z rodziny RAS, a w szczególności mutacji KRAS, które odgrywają kluczową rolę w rozwoju raka trzustki. Przez długi czas uważano, że te zmiany genetyczne są praktycznie nieosiągalne dla leków, ponieważ struktura białka KRAS utrudniała stworzenie skutecznych terapii. Mechanizm działania nowego preparatu polega na funkcjonowaniu jako tak zwany "molekularny klej", który wiąże się z różnymi wariantami KRAS.
W ramach badania klinicznego, które zostało sfinansowane przez producenta leku, uczestniczyło 500 osób z przerzutową postacią raka trzustki, u których wcześniejsze terapie przestały przynosić efekty. Wyniki tego badania są bardzo optymistyczne: osoby przyjmujące daraxonrasib żyły średnio 13,2 miesiąca, podczas gdy pacjenci leczeni standardową chemioterapią — 6,7 miesiąca. Dodatkowo nowy lek wiązał się z mniejszym ryzykiem poważnych działań niepożądanych w porównaniu do tradycyjnych metod leczenia.
Specjaliści cytowani przez Medonet podkreślają, że choć daraxonrasib nie jest środkiem, który całkowicie eliminuje raka trzustki, to stanowi najskuteczniejszą opcję terapeutyczną, jaką dotychczas dysponowano. — To nie jest lek na raka, to kolejna opcja dla tych pacjentów. Ale najlepsza opcja, jaką kiedykolwiek mieliśmy — zaznacza dr Pashtoon Kasi z kalifornijskiego ośrodka onkologicznego City of Hope Orange County (nbcsandiego.com za Associated Press).
O leku zrobiło się głośno na początku roku, kiedy były senator Ben Sasse z Nebraski opowiedział w programie "60 Minutes" o swoich doświadczeniach z terapią daraxonrasibem, podkreślając, że odczuwał mniejsze dolegliwości bólowe. Zainteresowanie opinii publicznej sprawiło, że Agencja ds. Żywności i Leków umożliwiła wcześniejszy dostęp do preparatu dla wybranych pacjentów, jeszcze przed oficjalnym zatwierdzeniem.
Przedstawiciele FDA ogłosili 26 sierpnia, że decyzja o dopuszczeniu leku do obrotu została podjęta ponad pół roku przed pierwotnie planowaną datą. "Naszym podstawowym obowiązkiem jest zapewnienie pacjentom jak najszybszego dostępu do większej liczby lekarstw i skutecznych metod leczenia" — powiedział w oświadczeniu pełniący obowiązki komisarza FDA, Kyle Diamantas.
Środowisko medyczne wyraża nadzieję, że daraxonrasib stanie się początkiem kolejnych przełomów w leczeniu nie tylko raka trzustki, ale również innych nowotworów. Aktualnie prowadzone są już badania nad wykorzystaniem tej technologii w terapii raka płuca oraz innych rodzajów guzów. — Myślę, że to otworzyło drzwi wielu innym firmom — komentuje dr Kasi. — W przyszłości spodziewam się znacznie większej liczby badań klinicznych z takim podejściem również w innych typach nowotworów.
źródło: medonet.pl
